自动化加速小核酸药产业进程 | 奔曜科技助力精准医疗驶入发展快车道

　　【ZiDongHua 之“创新自化成”收录关键词： 奔曜科技 精准医疗 智能自动化】

 

　　

　　

 

　　近年来，小核酸药物(oligonucleotide therapeutics)正加速成为全球新药研发的重要前沿。

　　

　　它由特定核苷酸序列片段构成，依托核苷酸互补配对原理，通过精准干扰靶基因表达实现疾病治疗。这类药物具备独特优势：不仅靶标选择范围广、作用特异性强，还拥有研发周期短、治疗效果显著、体内作用持久等特点。在代谢性疾病、遗传性疾病、癌症等传统药物难以攻克的领域，以及感染性疾病防治、罕见病治疗方面，小核酸药物展现出巨大开发潜力，被业界视为继小分子药、抗体药之后，引领第三次制药革命的关键力量。

　　

　　小核酸药临床转化成功率显著领先于ADC、小分子药物等传统品类

　　

　　图源：细胞与基因治疗领域

　　

　　在这一全球趋势下，中国小核酸药物产业也正加速崛起。越来越多创新药企与平台型公司正在聚焦siRNA、ASO、miRNA及aptamer等不同技术路径，快速推进自主创新与“me-better”策略同步发展。尤其在肝脏靶向、小分子递送、GalNAc偶联等方向，已有一批早期项目进入临床阶段，初步建立了具备转化潜力的管线基础。

　　

　　目前，全球在研小核酸管线786条，2016年起，每年新增小核酸管线数量呈增长趋势。

　　

　　图源：药智数据

　　

　　AI 技术在生物领域的深度渗透，为小核酸药物研发开辟新路径，人们得以探索更丰富的核酸序列与化学修饰组合。然而，海量候选药物亟需超高通量的体外验证，以优化疗效、增强耐核酸酶降解能力。

　　

　　传统人工实验在此场景下弊端凸显：步骤重复繁琐、批次间差异大、实验重复性低。在此背景下，智能自动化实验方案凭借精准高效、可大幅降低长期研发成本的优势，正成为小核酸药物研发替代人工操作的主流选择，并成为推动小核酸药物产业突破瓶颈、实现规模化发展的关键力量。

　　

　　落地案例

　　

　　激活小核酸药高效研发引擎

　　

　　秉持“让自动化触手可及，释放科学创新力，推动实验室卓越发展”的核心理念，奔曜科技深度融合机器人技术、AI算法与高通量筛选能力，打造覆盖小核酸药物全链条研发的智能自动化解决方案。通过提供低成本部署、高稳定性输出、全天候运行的创新平台，助力客户在靶点发现、序列优化、活性验证等核心环节实现效率飞跃，加速科研成果的落地转化。

　　

　　国内某头部小核酸药物研发企业在创新药研发中，深受传统手工实验模式的效率与质量双重制约：日均样本处理量96个，人工操作占比高达80%。

　　

　　为实现“成本可控下的高通量、高精度”目标，企业历时半年系统性评估多家自动化解决方案供应商，目标是打通从细胞处理、核酸提取、qPCR体系构建到靶点验证的全流程堵点，通过自动化技术的应用，实现标准化管控，缩短研发周期，并降低批间差异。

　　

　　依托全球上百套项目交付经验沉淀的技术积累与系统整合能力，奔曜科技对客户核心痛点进行了深度拆解：

　　

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　　方案困局：现有技术难破“量效失衡、精准不足”双重研发桎梏