百图生科罕见病治疗酶项目入选工信部首批AI生物制造典型案例
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百图生科罕见病治疗酶项目入选工信部首批AI生物制造典型案例
近日,工业和信息化部正式公布了《人工智能在生物制造领域典型应用案例名单(第一批)》,百图生科“基于AI大模型高效改造药用酶用于酶替代疗法”项目作为典型案例成功入选,成为唯一一家获得此项国家级认可的生命科学基础大模型企业。

此次评选,系由工业和信息化部组织,在全国范围内选拔和评审,旨在系统性梳理人工智能技术在生物制造各关键环节中的应用成效,遴选出具备可推广性、技术先进性和示范引领价值的优秀项目,助力推动“AI+制造业”高质量融合发展。百图生科作为该名单中唯一的大模型平台企业,其入选不仅体现了国家对新型生物智能体技术方向的重视,也标志着“AI赋能生物制造”的路径从概念验证阶段进入实际落地与成效检验阶段 — 百图生科以其跨模态基础大模型xTrimo为底座,构建了面向酶工程等垂类任务的智能体系统,在蛋白设计、功能优化、序列重构等方向形成一整套可复用的算法模块与流程框架,支持从分子建模、性能预测到实验验证的全链条闭环设计,具备高扩展性与快速迁移能力,已成为产业界推动AI与生物制造融合的先行示范,具备较强的可复制性和行业引领效应。

百图生科此次入选的项目,为针对罕见病的一种治疗性酶的改造和设计。这一项目具有突出的技术、产业、社会三重效应。
在技术方面,该项目聚焦于对溶酶体酸性脂肪酶(LAL)进行多参数分子改造,挑战在于需同时提升酶的活性、血浆稳定性和在人体内的持久性,这类问题传统依赖试错实验难以实现。尤其在酶类药物天然构象受限、突变空间庞大(数百万种可能)的情况下,人工设计耗时久、成功率低。百图生科通过其具备2100亿参数的xTrimo基础大模型及酶设计智能体,成功实现大规模的结构-功能预测与多目标优化,使得设计与验证周期从数月缩短至数周,在多个性能指标上取得突破性提升。
在产业方面,药用酶是生物制造中价值密度极高的产品形态,涉及罕见病治疗、原料药绿色合成、工业生物转化等多个高增长应用场景。本项目针对的酶替代疗法市场目前仍处于早期阶段,但一旦实现从人工酶优化向AI主导设计的跃迁,其模式和能力可推广至多种代谢类、消化类等疾病所需的功能酶,拓展出广阔的技术边界和商业价值空间。百图生科的蛋白设计平台具备对任意酶类快速建模与改造的能力,已被多家药企和合成生物企业用于其他酶替代、酶定向进化场景的落地。
在社会效应方面,针对罕见病的酶替代疗法往往成本高昂、疗程繁复,患者负担沉重。以常染色体隐性遗传的溶酶体贮积病(LAL-D)为例,传统疗法每两周注射一次,药物半衰期仅为6-15分钟,不仅给药频繁,也常引发免疫排斥反应,严重影响患者生活质量。此次百图生科成功改造的LAL酶突变体,在体外验证试验中,其活性提升超2倍,热稳定性提高超4倍,48小时人源血浆孵育条件下剩余酶活提高超40倍,为患者带来了更长效、更温和的治疗路径。这不仅提升了疗效和依从性,也显著降低了医疗资源投入,为更广泛的罕见病治疗提供了有力范式。选择这一题目作为技术平台的优先方向,也体现了百图生科作为平台企业的社会责任。
由于上述三重因素,这一课题早在上世纪便受到关注,相关研究聚焦于提升酶在人体内的稳定性和免疫耐受性。然而由于酶的复杂结构和功能间的高度耦合性,传统计算手段和突变实验常陷于效率瓶颈。过往的研究多停留在局部优化和经验积累阶段,缺乏系统性、多目标的工程能力。

百图生科能够打破这一瓶颈,关键在于其构建了一套贯穿底层模型、任务模型和实验闭环的AI酶改造体系。基于xTrimo大模型平台,公司开发了多个面向不同酶类的功能预测与结构建模任务模型,能够在数据稀疏的条件下完成序列-功能映射。同时,配套构建的酶改造智能体可自动执行目标设定、序列生成、结构筛选、风险评估等流程,并通过闭环反馈持续优化设计路径。这种大模型驱动的高度自动化设计框架,产业中尚属首创。
项目的成功还得益于以BioMap蛋白设计业务总裁Per Greisen博士为代表的专业团队。Per博士曾任诺和诺德全球副总裁,长期专注于蛋白质药物设计与AI药物发现方法,拥有将多个蛋白候选推入临床的经验。团队中汇聚了结构生物学、分子模拟、AI算法、酶催化工程等多学科人才,确保从模型训练、路径设计到实验验证的高效衔接。未来,这些全球领先经验也将沉积为AI智能体的能力,向用户分享。
百图生科的AI驱动方案已展现出显著的临床潜力。在预期疗效上,改造后的LAL酶突变体可更持久地维持活性,改善肝肿大和脂肪肝等关键指标;在成本上,新型LAL酶突变体能够显著减少给药频次,降低患者医疗负担;在应用上,该技术可延伸至其他酶替代疗法,为罕见病治疗提供新思路。此次入选工信部典型案例名单,不仅是对百图生科研发能力的认可,也为行业树立了AI赋能生物制造的标杆。
未来,百图生科将继续深化AI与生命科学的融合,推动AI智能体在更多疾病领域、更多分子类型中的落地应用,助力健康中国建设,为全球生物医药产业贡献更多中国智慧。
关于百图生科 (BioMap)
BioMap百图生科是生命科学基础大模型的全球先行者。其2100亿参数的生物语言大模型,基于万亿级生物数据图谱构建,能够解码基因组、蛋白质、细胞、生物系统的底层规律,作为“生物模拟器”,大幅减少对传统实验模型的依赖,成为“研发加速器”。目前,BioMap已在药物研发、生物制造、基础科研、医疗健康领域的200余个任务上实现了State-of-the-Art(SOTA)表现,为700余家全球客户提供了大模型驱动的专业智能体(AI Agent),覆盖数十个专业细分领域。
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